En busca de la cura de la diabetes tipo 1

De vez en cuando me gusta llevar la contraria a la cruda realidad y dar una buena noticia. Por suerte, la ciencia no suele defraudarme y a menudo me deja trazas de ilusión que me encanta compartir: la semana pasada, científicos de Harvard publicaron sus resultados, gracias a los que estamos un poco más cerca de curar la diabetes tipo 1.

Recuerdo la primera vez que conocí a una niña diabética. Fue en la playa, yo tenía unos 10 años. Era una niña muy simpática, sonriente, estaba muy delgada. No me acuerdo de su nombre, fue uno de esos amigos de un par de semanas de verano… y han pasado ya casi 20 años desde entonces. La invité a mi cumpleaños y recuerdo que no pudo comer tarta, pero mi madre preparó algo más para que todos pudiéramos compartir. Antes de la fiesta, en su casa, me explicó que se tenía que poner unas inyecciones porque era diabética. Se la puso ella sola, en la barriga, recuerdo que me impresionó y me pareció una valiente. Años más tarde he olvidado su nombre, pero no su cara. Ahora entiendo lo que es la diabetes tipo 1 y sé que quizá dentro de no tanto, también será un recuerdo.

La diabetes tipo 1 se debe a la destrucción autoinmune de las células beta del páncreas, que son las encargadas de producir insulina. Normalmente nuestro sistema inmune destruye a patógenos como virus o bacterias que nos infectan, pero por razones no muy bien entendidas, en algunas personas su sistema inmune ataca a estas células tan importantes para nuestro metabolismo.

Cuando comemos, nuestro páncreas secreta insulina. La labor de la insulina es dirigir los nutrientes – en particular el azúcar – desde la sangre a las diferentes partes de nuestro cuerpo que la necesitan para realizar sus funciones. Cuando ya ha llegado suficiente azúcar (energía) a los tejidos, y disminuye su concentración en sangre, el páncreas recibe una señal para dejar de secretar insulina.

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Las células beta se agrupan en islotes. En el laboratorio de Melton lograron implantar células beta derivadas de células madre en un ratón. Y que éstas células produjeran insulina, curando a los ratones diabéticos.

La destrucción de las células beta se lleva consigo todo esta sistema de regulación. En las personas con diabetes tipo 1 el azúcar no va a las diferentes partes del cuerpo que la necesitan, y los tejidos tienen que buscarse formas alternativas de producir energía; por ejemplo, a partir de la grasa que acumulamos. Pero al degradar las grasas se producen cetonas, que normalmente eliminamos sin problema, pero a niveles muy altos son tóxicas y pueden llevar al coma.

Por otro lado, nuestro cuerpo intentará eliminar el azúcar que se acumula en nuestra sangre a través de diferentes vías, como la orina. Por eso antiguamente la diabetes tipo 1 se detectaba por un exceso de orina, que presentaba un sabor dulce. Además, se puede producir deshidratación. Tanto la deshidratación como el metabolismo excesivo de grasas pueden producir pérdida de peso. Además, a largo plazo, los altos niveles de azúcar en sangre pueden dañar muchos órganos.

A día de hoy, los pacientes de diabetes tipo 1 controlan sus niveles de azúcar en sangre con insulina exógena. El primer paciente en recibir insulina fue un niño de 14 años, Leonard Thompson, en 1922. La insulina que recibió Leonard provenía del extractos del páncreas de vacas. En 1955 Sanger secuenció la insulina, lo que ayudó a que pudiera ser la primera proteína sintentizada en un laboratorio. Más tarde, en 1978 se consiguió modificar el genoma de una bacteria para que produjera insulina humana. Ésta insulina es idéntica a la de nuestro cuerpo, realiza la misma función y se puede producir en grandes cantidades. A día de hoy, bacterias modificadas genéticamente producen insulina de manera segura y asequible en todo el mundo. La esperanza de vida de una persona con diabetes tipo uno antes del tratamiento con insulina era de apenas unos meses desde su diagnóstico.

Sin embargo, nada como nuestro cuerpo. Aunque la insulina artificial alarga y mejora la calidad de vida de los pacientes, vivir con diabetes no es fácil. Hay que realizar controles rutinarios de los niveles de azúcar, inyectarse insulina varias veces al día, controlar la dieta… y en muchos casos aún así se producen ciertos efectos de la enfermedad. Por eso muchos investigadores buscan nuevas formas de tratarla y, a ser posible, curarla. ¿Podríamos crear unas células beta iguales que las que han sido destruidas y protegerlas del sistema inmune del paciente? ¡Parece que sí!

Un grupo de investigadores de Harvard anunciaron la semana pasada que habían logrado producir células beta, en cantidad suficiente para realizar transplantes, a partir de células madre embrionarias. Douglas Melton, el principal investigador responsable del proyecto, lleva 23 años trabajando en este campo, en el que entró porque a sus dos hijos les diagnosticaron diabetes tipo 1.

Al principio del vídeo se ve un matraz con medio de cultivo rojo y células – son demasiado pequeñas para verlas a simple vista. Dentro del matraz hay un agitador magnético.Después se ven una serie de imágenes que muestran la evolución del cultivo celular: desde células sencillas a grupos del tamaño de un islote de células beta.Al final se ven seis matraces, correspondientes a seis pacientes. Ahora ya se pueden ver partículas flotando, son los grupos de células (alrededor de 1000).

A principios de este año, en otro laboratorio, se lograron generar células madre embrionarias de una paciente de diabetes tipo 1. La idea ahora sería partir de éstas células embrionarias y aplicarles el nuevo protocolo descrito para producir células beta pancreáticas.

Además, Melton está trabajando con otro grupo del MIT para diseñar una matriz donde se incorporarían las células beta. La matriz lograría protegerlas del ataque del sistema inmune del paciente, pero permitiría el paso de la insulina necesaria. Esta matriz ha logrado proteger las células beta implantadas en ratones durante meses.

 Todavía no estamos allí. Hay que adaptar el protocolo para que cumpla todos los requisitos de la FDA (Agencia de Alimentos y Medicamentos) y se tienen que realizar los primeros ensayos clínicos en pacientes. Pero esta es, sin duda, una de esas noticias. Una noticia que hace sonreír, que nos recuerda que merecieron la pena esos 23 años de trabajo, una de las que nos anima a ser valientes de verdad y no dejar de observar el mundo que nos rodea y asombrarnos con el.

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