El taller genético

Se han hecho esperar, pero parece que empiezan los buenos tiempos para la terapia génica. Esta técnica lleva años siendo una gran promesa confinada en laboratorios, hasta el pasado mes de Julio, cuando se dio el primer paso para la aprobación del uso de la primera terapia génica comercial.

La terapia génica consiste en la introducción de aquellos genes que falten o sean defectuosos en un determinado individuo. Algo así como llevar el coche al taller y cambiar la pieza que falla por una nueva o de mejor calidad que cumpla mejor su función.

El primer test de terapia génica en humanos se hizo en 1990, para tratar un defecto en el sistema inmune de una niña de cuatro años. Se consiguió revertir los efectos de la enfermedad, aunque sólo de forma temporal. De todos modos, esto supuso un gran logro; el sistema funcionaba y parecía seguro.

Sin embargo no siempre ha sido así, también ha habido fallos en la terapia y graves dudas a respecto de su seguridad, ya que el material genético se introduce en nuestro organismo, generalmente dentro de virus. Además, varias compañías farmacéuticas se han mostrado reticentes a invertir en el campo. Esto es principalmente por dos motivos: en primer lugar no existe ningún producto de este tipo en el mercado y ya se preveía una larga carrera hasta la aprobación de alguna de estas terapias. Por otro lado, debemos tener en cuenta que la terapia génica ideal es de un sólo uso, y por tanto, la compañía farmacéutica sólo ganaría dinero una vez por cada paciente. Enfermedades como la diabetes podrían llegar a curarse con una sólo pinchazo en lugar de tratarse como se hace hoy en día: con medicamentos e inyecciones de insulina diarias. Las conclusiones son evidentes.

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Pero hay esperanzas. Después de dos décadas de búsqueda, la Agencia Europea del Medicamento ha recomendado la aprobacióndel uso de terapia génica para tratar un tipo de enfermedad rara; la deficiencia en lipoprotein lipasa (LPL). Las personas con esta deficiencia acumulan gran cantidad de grasa en su sangre, hasta el punto de que puede adquirir aspecto lechoso, y sufren repetidos episodios de pancreatitis desde la infancia. El único tratamiento disponible hoy en día consiste en mantener una dieta extremadamente baja en grasas, lo que no evita que muchos pacientes continúen sufriendo dolores abdominales y daño pancreático. Con la nueva terapia se espera que un sólo tratamiento consistente en inyecciones en diversos puntos de los músculos de las piernas en el mismo día sea suficiente para combatir la enfermedad durante varios años. Sin embargo, la eficiencia del nuevo tratamiento llamado Glybera, está aún a prueba, ya que durante los ensayos clínicos realizados la terapia se probó solamente en 27 personas. Y es que el camino de Glybera hasta su recomendación no ha sido fácil. Fue rechazado hasta tres veces en el último año, y no fue hasta que redujo la población diana a los grados más altos de la enfermedad y se comprometió a monitorizar a todos los pacientes tratados, cuando la Agencia Europea decidió apostar por el nuevo tratamiento.

Después de mucho tiempo y esfuerzo en el que hasta la compañía que desarrollaba Glybera – Amsterdam Molecular Therapeutics – quebró, dejando el negocio a UniQure, tenemos la primera muestra de lo que puede convertirse en un nuevo tipo de medicina. ¿Será demasiado esperar?

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